Trattamento innovativo per la sindrome di Noonan: un farmaco contro il cancro potrebbe fare la differenza
Un recente studio retrospettivo condotto da un ampio partenariato internazionale di ricerca, che coinvolge 27 istituti, ha esplorato l’uso di un farmaco già disponibile contro il cancro per trattare bambini affetti dalla sindrome di Noonan. Questa sindrome può manifestarsi con un ispessimento del muscolo cardiaco, una condizione che è stata al centro dell’analisi delle cartelle cliniche di 61 bambini. Questi pazienti sono stati ammessi, tra il 2000 e il 2023, in uno dei 23 centri ospedalieri partecipanti distribuiti in 10 paesi.
Il team di ricerca ha diviso i pazienti in due gruppi: circa la metà ha ricevuto il trattamento abituale, mentre l’altra metà ha beneficiato di un trattamento compassionevole con trametinib. Questo farmaco è noto per la sua capacità di contrastare la sovraattivazione che causa l’ispessimento patologico delle pareti cardiache.
I risultati sono stati sorprendenti: nel corso di tre anni, i bambini sottoposti solo alla terapia abituale avevano l’80% di probabilità di dover affrontare un intervento chirurgico, un trapianto cardiaco o di morire. Al contrario, queste probabilità scendevano al 20% per i bambini il cui trattamento abituale era integrato con il trametinib.
Questa scoperta apre nuove prospettive per il trattamento della sindrome di Noonan e sottolinea l’importanza della collaborazione internazionale nella ricerca medica. Continuate a seguirci su Google Actualités per rimanere aggiornati su ulteriori sviluppi in questo campo.
Fonte: Techno Science
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