Scienziati progettano un nuovo farmaco che simula i benefici dell’aria di montagna
Un team di ricercatori statunitensi, composto da membri dei Gladstone Institutes, dell’Università della California San Francisco e della Maze Therapeutics, sta sviluppando un farmaco innovativo chiamato HypoxyStat. Questo medicinale è progettato per imitare i benefici fisiologici dell’aria rarefatta di montagna, offrendo una speranza di vita per persone affette da gravi malattie metaboliche come la sindrome di Leigh.
Benefici del farmaco HypoxyStat
In un esperimento di prova, HypoxyStat ha dimostrato di poter estendere la vita dei topi con un eccesso di ossigeno nel cervello fino a quattro volte. Anche quando somministrato in stadi avanzati di neurodegenerazione, il farmaco ha invertito i danni cerebrali avanzati, migliorando il movimento, la debolezza muscolare e la perdita di coordinazione.
La sindrome di Leigh e l’accumulo di ossigeno
La sindrome di Leigh è una malattia rara e progressiva in cui i mitocondri non riescono a utilizzare l’ossigeno del corpo abbastanza velocemente, portando a un accumulo di ossigeno nei tessuti che può causare danni e morte cellulare. Solo il 20% dei bambini affetti raggiunge i 20 anni di età.
Il meccanismo di HypoxyStat
Il farmaco HypoxyStat agisce spostando le capacità di legame dell’ossigeno dei globuli rossi verso sinistra, riducendo la pressione parziale dell’ossigeno nei tessuti e aumentando l’ossigeno nel sangue. Questo processo simula l’adattamento del corpo alle alte altitudini, dove l’ossigeno viene trasferito più efficacemente dal flusso sanguigno ai tessuti.
Studi precedenti e prospettive future
Nel 2016, una ricerca rivoluzionaria ha dimostrato che vivere in un ambiente a bassa ossigenazione non solo previene i danni cerebrali nei modelli murini della sindrome di Leigh, ma li inverte anche. Sebbene non sia chiaro se gli esseri umani rispondano allo stesso modo, la biochimica Isha Jain e il suo team stanno esplorando modi per replicare questi effetti farmacologicamente.
Un’alternativa pratica e sicura
Contrariamente all’uso di camere ipobariche, come fanno alcuni atleti, HypoxyStat offre un modo pratico e sicuro per ottenere gli stessi benefici senza dover cambiare stile di vita. “Non è pratico per ogni paziente trasferirsi in montagna,” afferma Jain. “Ma questo farmaco potrebbe fornire un modo controllato e sicuro per applicare gli stessi benefici ai pazienti.”
Fonte: Science Alert
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