Un paziente con diabete di tipo 1 ha iniziato a produrre la propria insulina dopo aver ricevuto un trapianto di cellule pancreatiche. Per la prima volta negli esseri umani, queste cellule insulari sono state geneticamente modificate per evitare il rigetto da parte del paziente, eliminando la necessità di farmaci immunosoppressori.
Un nuovo approccio al trattamento del diabete di tipo 1
Il diabete di tipo 1 solitamente inizia quando il sistema immunitario attacca erroneamente le cellule insulari nel pancreas, responsabili della produzione di insulina. La condizione viene generalmente gestita con una dieta attenta e iniezioni regolari di insulina. Tuttavia, un trattamento emergente prevede la sostituzione delle cellule insulari danneggiate con cellule funzionali.
Il trapianto di cellule insulari geneticamente modificate
In un nuovo studio di prova, un paziente di 42 anni, affetto da diabete di tipo 1 dall’età di 5 anni, ha ricevuto un trapianto di cellule insulari da un donatore sano. Le cellule sono state iniettate nel muscolo dell’avambraccio. Nei successivi 12 settimane, le cellule hanno prodotto insulina in risposta ai picchi di glucosio, come dopo i pasti. L’aspetto più importante è che il paziente non ha avuto bisogno di immunosoppressori.
La sfida del rigetto immunitario
Normalmente, il sistema immunitario riconosce le cellule trapiantate come estranee e le distrugge, rendendo la terapia inefficace. Per superare questo problema, i pazienti ricevono farmaci che sopprimono il sistema immunitario, ma ciò li rende vulnerabili a infezioni e altre malattie. Prima dell’impianto, sono state effettuate tre modifiche genetiche utilizzando lo strumento CRISPR. Due modifiche hanno ridotto la quantità di antigeni che le cellule T adattive usano per identificare oggetti estranei. La terza ha aumentato la produzione di una proteina chiamata CD47, che blocca le risposte delle cellule immunitarie innate.
Risultati promettenti e sfide future
Non tutte le modifiche genetiche sono state efficaci, ma in un certo senso hanno fornito un gruppo di controllo intrigante. Le cellule senza modifiche riuscite sono state distrutte dalle cellule T entro poche settimane, mentre quelle che hanno eliminato la produzione di antigeni sono state comunque eliminate dalle cellule natural killer e dai macrofagi. Solo quelle con tre modifiche riuscite sono sopravvissute, e fortunatamente ce n’erano abbastanza nel trapianto per rimanere funzionali.
Considerazioni finali
Dal nostro punto di vista, questo studio rappresenta un passo avanti significativo nel trattamento del diabete di tipo 1. La possibilità di evitare l’uso di farmaci immunosoppressori potrebbe migliorare notevolmente la qualità della vita dei pazienti. Riteniamo che ulteriori ricerche e studi clinici siano necessari per confermare questi risultati e per esplorare ulteriormente le potenzialità di questa tecnica innovativa. Pensiamo che il futuro del trattamento del diabete possa essere molto promettente grazie a queste nuove scoperte.
Fonte: Science Alert
